RNA靶向递送系列 | 脑靶向LNP研究进展

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导读： 中枢神经系统（CNS）疾病包括阿尔兹海默症（AD）、帕金森综合征（PD）、多发性硬化症（MS）、卒中、癫痫、偏头痛、脑胶质瘤等。全身给药方式下，血脑屏障（BBB）是向中枢神经系统（CNS）递送亲水性大分子的重要阻碍。 脂质纳米颗粒 （LNP）是当前唯一获批的非病毒递送载体，在临床阶段药物中也广泛使用。基于LNP开发特异性器官靶向递送系统是一大趋势。本期文章，菌菌汇总了 脑靶向LNP的开发策略 ， 包括理性设计LNP组分（如神经递质衍生类脂质（NT）-LNP）、或者高通量筛选LNP中的阳离子组分等。 01 血脑屏障对LNP-RNA分布的影响 2011年，默克（默沙东）RNA药物研发实验室评估了LNP-siRNA在小鼠体内的生物分布。他们通过尾静脉注射掺入Cy5标记的siRNA-LNP，研究了其在小鼠器官和细胞中的生物分布和递送动力学。研究表明，siRNA在肝脏中含量 ………………………………