中国首次！正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者

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编辑丨王多鱼 题图丨 Pixabay 2024年7月22日， 正序生物 宣布，其与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对 重型β-地中海贫血症 的碱基编辑药物 CS-101 的临床研究 成功治愈首位海外来华患者 ，达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120 g/L以上，并已回归到正常生活中，实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。 截至目前，已有多位β-地贫患者经过CS-101治疗后摆脱输血依赖，其中有两位患者已经摆脱输血依赖超过6个月，最长的已经超过8个月。该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术，仅需数周时间制备，即可实现“ 一次治疗，终身治愈 ”的效果，为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。 中国首例接受碱基编辑治疗（正序生物CS-101）的海外来华β-地中海贫血症患者 已经摆脱输血依赖超过两个月并已回归正常生 ………………………………