继罕见儿科疾病认定，眼科基因疗法再获FDA孤儿药资格

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2024年9月19日 医麦客新闻 eMedClub News 当地时间9月17日，Atsena Therapeutics 宣布其在研AAV基因疗法ATSN-201 获FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗 X 连锁视网膜劈裂症（XLRS）。这是ATSN-201继上个月获罕见儿科认定后的第二次FDA认定。 ATSN-201 是一种潜在“best-in-class”基因疗法，利用Atsena公司的新型扩散衣壳AAV.SPR在中央视网膜的光感受器中达到治疗所需的基因表达水平，同时避免视网膜中央窝脱离的手术风险。 XLRS 是一种由编码视网膜劈裂蛋白的 RS1 基因突变引起的单基因 X 连锁疾病。其特征是视网膜层间的异常分裂，导致无法通过眼镜矫正的视力减退，并逐渐导致视力丧失，最终致盲。XLRS主要影响男性，通常在儿童早期被诊断。在美国和欧盟，大约有30,000名男性患有XLRS，但目前还没有获批上市的治疗方法。 2025（第三届）生物创新药产业大会 预报名开启 AT ………………………………