从2100万到3000万一针，盘点全球最昂贵五大药物市场逻辑

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随着行业对于罕见病领域的不断关注以及投入，近几年罕见病药物也不断迎来重大突破， 在过去四五年的时间里，美国FDA批准的孤儿药数量 （美国《孤儿药法案》将罕见病定义为在美国影响不到 20 万人的任何疾病或病症） 已经占到了创新药批准总数的一半以上 ，在这背后离不开以FDA为代表的药监机构的审评支持，更离不开产业界对于罕见病药物的不断投入。                图1：FDA2010年-2023年批准的孤儿药占创新药批准比例（FDA官方数据）      但终究罕见病药物开发公司需要在药物的商业推广中寻求平衡和利润，由于罕见病领域患者实属有限，在一定程度上也直接导致了近几年一款又一款天价药物的诞生。在今年上半年，Orchard Therapeutics的早发性异染性脑白质营养不良（MLD）一次性基因疗法Lenmeldy获FDA批准上市，定价425万美元，一举成为 ………………………………