NBT | 蓝勋/李寅青/朱明团队合作推出通用型基因编辑脱靶检测技术

文章预览

近年来，随着诸如胞嘧啶碱基编辑器 （cytosine base editor, CBE） 、腺嘌呤碱基编辑器 （adenine base editor, ABE） 和先导编辑器 （prime editor, PE） 等新型基因编辑工具不断被开发，CRISPR/Cas系统引领的基因编辑技术在众多领域展现了巨大的应用潜力。然而，脱靶效应——即在预期目标之外产生的编辑——不仅影响了生物学研究的准确性，也给基因治疗的临床应用带来了潜在的安全隐患。2023年美国食品药品监督管理局在审查首个CRISPR基因编辑疗法的上市申请时，风险评估，尤其是脱靶效应是其关注焦点。高效且精准地检测脱靶效应成为了基因编辑技术的关键挑战之一。 为应对脱靶挑战，科学界提出了多种检测方法，包括基于生物信息学的预测、生物化学检测和细胞水平检测方法。然而现存方法普适性较低，或仅针对有限的编辑系统或细胞类型设计，并且大 ………………………………