专栏名称: RNAScript
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Mitchell Lab华人学者开发硅氧烷基LNP,实现组织特异性mRNA递送

RNAScript  · 公众号  ·  · 2024-10-08 17:30
    

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撰文:Vergil 编辑:RNAScript、薛璐璐 排版:三姐夫 脂质纳米颗粒 (LNP) 是目前研究最为充分的mRNA递送系统。LNP通常由四种成分组成:可电离脂质/磷脂/胆固醇/聚乙二醇化脂质 (PEG脂质) ,其中可电离脂质体是该配方中最重要的部分,在靶向特定组织或细胞,提高转染效率和提供必要佐剂性等方面发挥着不可替代的作用。同时,这种固定配方也导致了LNP制剂广泛相似的理化性质。然而,全身性给药或肌肉注射给药后,固定配方LNP制剂具有不可避免的肝脏趋向性以及有限的细胞摄取和利用率,不利于非疫苗mRNA疗法的应用开发。 为进一步扩展mRNA-LNP技术的应用前景,科研人员在已上市mRNA疫苗的标准LNP配方基础上进行了多维度的设计和优化研究,不断开发出具有不同特性功能的LNP递送载体。例如,中国科学院杭州医学研究所谭蔚泓院士联合张鹏晖课题 ………………………………

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