首个工程化B细胞疗法临床试验结果公布！

文章预览

▎药明 康德内容团队编辑 今天，Immusoft公布其工程化B细胞疗法ISP-001用于治疗1型黏多糖贮积症（MPS I）的临床1期试验积极结果。 根据新闻稿，ISP-001是首个进入人体临床试验的工程化B细胞疗法。 MPS I是一种罕见且致命的儿童遗传病，会影响身体产生α-L-艾杜糖苷酸酶（IDUA，一种有助于分解细胞内长链糖的必需酶）的能力。 当糖链无法分解和处理时，它们会在细胞中积聚并造成渐进性损伤，这种积聚会发生在包括大脑的组织中。在最严重的情况下，受影响的儿童在确诊后很少生存超过十年。重症MPS I的发病率约为十万分之一，症状在患儿出生后第一年内出现。而轻症MPS I患儿的症状则在童年后期出现， 发病率约为五十万分之一 所公布的试验是一项“first-in-human”、开放标签、单臂1期研究，旨在检视经 基因工程改造的自体浆母细胞疗法ISP-001在 患有Hu ………………………………