Moderna mRNA小鼠PK/PD研究案例分享：丙酸血症(PA)mRNA-3927

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导读： 通过脂质纳米颗粒（LNP）递送的mRNA疗法有望治疗蛋白质缺乏引起的代谢性疾病，这一领域是mRNA传染病疫苗、mRNA癌症疫苗外的另一重磅应用。除新冠疫苗、RSV等传染病疫苗外，Moderna布局了多个蛋白缺乏相关代谢疾病的mRNA疗法管线，包括丙酸血症（PA）、甲基丙二酸血症（MMA）和苯丙酮尿症（PKU）。 临床前药代动力学/药效学（PK/PD）是mRNA药物开发的必要步骤。2024年5月，Moderna研发人员在Nature Communication（IF:16.6）上发表了3种mRNA蛋白替代疗法的小鼠PK/PD研究方法： “Characterizing the mechanism of action for mRNA therapeutics for the treatment of propionic acidemia, methylmalonic acidemia, and phenylketonuria” ， 研究通过LNP-mRNA疗法的多项独立临床前研究的结果，用于开发PK/PD模型，该模型按人体比例进行异速缩放，预测在LNP-mRNA在PA、MMA和PKU人群中进行首次人体试验（FIH）的 ………………………………