辉大基因 RNA 编辑疗法获 FDA 批准临床，用于治疗黄斑变性

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11 月 4 日，辉大基因宣布， HG202 临床试验申请 （IND） 已获 FDA 批准，用于 新生血管性年龄相关性黄斑变性 （nAMD）  。 截图来源：辉大基因官微 H G202 是辉大基因自主研发的首个高保真 CRISPR/Cas13 RNA 编辑治疗技术临床项目， 将 CRISPR/Cas13 RNA 编辑器搭载于单个腺相关病毒（AAV）递送到视网膜，特异性地敲低 VEGF-A mRNA 表达水平，以治疗已接受过现有抗 VEGF 疗法有效或耐药的 nAMD 患者。 2023 年 9 月 6 日，HG202 已在国内完成首例 nAMD 患者给药。在 2024 年 ASGCT 大会上，辉大基因公布了 HG202 用于湿性年龄相关性黄斑变性的初步临床结果 （ NCT06031727 ）。 截至 2024 年 1 月，5 名受试者签署了 ICF，3 名受试者被纳入低剂量组。 受试者 #202 是一名对抗 VEGF 疗法无反应且有抗性的患者，在 8 个月内曾注射过 6 次抗 VEGF 注射，注射前黄斑积液持续存在。受试者 #202 基 ………………………………