股价飙升近35%，RNAi明星公司罕见心脏病药物临床III期成功，全因死亡率降低约28%

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当地时间本周一，RNAi 药物明星公司 Alnylam Pharmaceuticals （Nasdaq: ALNY）宣布其候选药物 vutrisiran 在临床 III 期研究 HELIOS-B 中取得积极顶线结果，这是一种用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的在研 RNAi 治疗药物。 根据该公司新闻稿中的描述，该研究达到了主要终点，双盲期间总体人群和单药治疗人群的全因死亡率和复发性心血管 (CV) 事件综合发生率均显著降低；从统计学角度看，总体和单药治疗人群的所有次要终点也均有显著改善。此外，vutrisiran 对所有关键亚组的主要综合终点和所有次要终点均表现出一致的效果，包括基线 tafamidis 使用情况、ATTR 疾病类型和疾病严重程度测试。 消息公布后，周一早盘， 该公司的股价飙升了近 35%，到达了其自 2022 年底以来的最高水平。 截止发稿，该公司的总市值约为 282 亿美元。 （来源：公司官 ………………………………