MeiraGTx 的基因疗法在2期帕金森病试验中改善了运动功能和生活质量

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MeiraGTx公司在一项小型中期试验中发现其基因疗法能够改善帕金森病患者的运动能力与生活质量后，正计划将其帕金森病治疗推进到第三阶段。 共有14名患者接受了一次性输注，输注的是高剂量或低剂量的治疗药物，该治疗药物被称为AAV-GAD，或者是一种假治疗，输注到他们的丘脑下核，这是大脑中在运动控制中起关键作用的一个区域。 AAV-GAD传递了一个编码制造神经递质GABA的酶的基因，GABA与帕金森病特有的运动功能障碍有关。 在一项研究中，患者接受了一次性输注，输注的是MeiraGTx的AAV-GAD或假治疗，输注到他们的丘脑下核，这是大脑中在运动控制中起关键作用的一个区域。（Dr_Microbe/Getty Images） 所有患者都患有特发性帕金森病，这意味着他们的疾病原因未知，并且有长达一年的对左旋多巴的反应史，左旋多巴是神经递质多巴胺的生物前体。 在第2 ………………………………