尧唐生物mRNA-LNP体内基因编辑药物YOLT-203临床研究结果积极

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近日，尧唐生物（YolTech Therapeutics）宣布，其自主研发的体内基因编辑药物YOLT-203（适应症：原发性高草酸尿症1型，PH1；试验编号：NCT06511349）在临床试验中显示出优异的安全性和有效性，有效降低并维持患者的尿草酸水平。YOLT-203是全球首个获得积极临床数据的治疗PH1的体内基因编辑药物。 YOLT-203采用尧唐生物自主研发的CRISPR/Cas基因编辑工具YolCas12HF，通过脂质纳米颗粒（LNP）将基因编辑器递送至肝细胞，精准编辑HAO1基因以抑制乙醇酸氧化酶（GO）的表达，从而从源头减少草酸生成。基因编辑技术有望实现 “一次治疗、终身治愈”，突破现有疗法需长期反复给药的局限。2024年9月，YOLT-203获美国FDA孤儿药（ODD）与罕见儿科疾病（RPDD）双重认定，成为全球首个针对PH1的体内基因编辑临床试验。 截至2025年1月，这项由研究者发起的临床试验（IIT）已纳 ………………………………