主要观点总结
本文介绍了肌萎缩侧索硬化症（ALS）的病情特点、治疗现状和研究进展。患者运动神经元发生选择性退化，目前缺乏有效的治疗手段。文章重点介绍了遗传性ALS中FUS基因突变的影响，以及近期研究发现两种与FUS突变体相互作用的关键蛋白，为治疗遗传性ALS提供潜在靶点。同时，研究结果也为散发性ALS研究带来启示，有助于为更多患者找到可用治疗策略。
关键观点总结
关键观点1: ALS患者的运动神经元发生选择性退化，目前缺乏有效的治疗手段。
文章介绍了ALS的病情特点，强调了当前治疗手段的不足。
关键观点2: 研究发现两种与FUS突变体相互作用的关键蛋白，为治疗遗传性ALS提供潜在靶点。
文章重点介绍了FUS基因突变的影响和最新研究进展，指出通过靶向这两种蛋白可能有效治疗遗传性ALS。
关键观点3: 新研究发现可能给散发性ALS带来研究启示，有助于为更多患者找到可用治疗策略。
文章提到研究结果对散发性ALS的启示，以及为更多患者寻找治疗策略的希望。
文章预览
▎药明康德内容团队编辑 肌萎缩侧索硬化症（ALS）也被称作“渐冻症”，不幸患有ALS的患者，他们的运动皮层、脑干和脊髓中的运动神经元会发生选择性退化，因此患者会逐渐丧失运动能力和呼吸功能，最终导致死亡。 目前，ALS仍然缺乏有效的治疗手段，其中大多数患者属于散发性ALS，患病原因来自遗传易感性和衰老的复杂相互作用，研究难度较大。还有约10%的案例属于遗传性ALS，这类患者的疾病发生与涉及不同细胞过程的数十个基因突变有关，其中一个名为 FUS 的基因突变发生率较高。 FUS蛋白参与着DNA与RNA的加工过程，在各类组织细胞中都有着重要作用。但过往的研究发现， 运动神经元非常容易受到突变FUS蛋白的影响 ，其中DNA修复、转录和RNA剪接过程都会因此受损。 与散发性ALS相比，这些发现为遗传性ALS带来了一些潜在的治疗希望，但科
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