《柳叶刀》：基因治疗将患者视力提高了100倍！1个月起效，至少维持12个月！

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▎药明康德内容团队编辑 日前，《柳叶刀》（ The Lancet ）发表了ATSN-101的1/2期试验治疗12个月后的疗效和安全性数据，表明 基因疗法可将 GUCY2D 基因突变 Leber先天性黑矇（LCA）患者视力提高100倍，部分患者在接受最高治疗剂量后，视力甚至提高了10000倍 。研究主要作者，来自费城Scheie眼科研究所的Artur Cideciyan教授表示：“ 视力提高10000倍，意味着患者可以在月光如水的夜晚看清周围环境，而治疗前他们需要室内光照充足才能看清 ”。 截图来源： The Lancet LCA 是一种早发的会导致视功能严重损害的遗传性视网 膜疾病， 在LCA有效治疗广泛开展之前， 很多患儿在孩童时期就已经成为法定盲人 。 目前已经发现27个LCA的致病基因，如 GUCY2D 。 基因治疗为LCA患者带来了复明的希望 ，2017年，首个基因疗法voretigene neparvovec-rzyl获美国FDA批准用于治疗 RPE 突变引起 ………………………………