97%患者症状获一致改善，反义寡核苷酸疗法挺进关键3期试验

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▎药明 康德内容团队编辑 Ionis Pharmaceuticals今天宣布，其在天使综合征（Angelman syndrome，AS）患者中进行的1/2a期研究HALOS已完成多次剂量 递增 （MAD）部分并取得积极成果。分析显示，在研反义寡核苷酸（ASO）疗法ION582持续改善患者的沟通、认知和运动功能， 高达97%接受中、高剂量患者的整体AS症状获得缓解。 根据此积极结果， Ionis计划与监管单位进行讨论，并于2025年上半年启动关键3期研究。 天使综合征是一种严重的神经发育障碍，是由于患者来自母体的 UBE3A 等位基因功能丧失或突变引起。据估计，全球每2.1万人中就有1人患有此病。 患者在儿童早期表现为严重的智力缺陷，平衡与运动障碍，并伴有癫痫发作和共济失调，患者的发育多停留在4-6岁阶段。 AS患者有正常的寿命，但其生活需完全依赖护理人员。 虽然天使综合征患者的部分症状可以通过 ………………………………