主要观点总结
美国FDA已批准诺华公司的潜在重磅疗法Fabhalta扩展适应症，用于降低成人IgA肾病患者的蛋白尿水平。该药物是首个针对替代补体通路的IgAN疗法，已在临床试验中显示出积极结果，并具有良好的安全性和耐受性。此外，诺华公司还在开展多项临床试验，评估Fabhalta治疗其他适应症的疗效。
关键观点总结
关键观点1: FDA批准Fabhalta扩展适应症
美国FDA已经批准诺华公司的疗法Fabhalta扩展适应症，用于降低成人IgA肾病患者的蛋白尿水平。
关键观点2: Fabhalta是首个针对替代补体通路的IgAN疗法
Fabhalta作为一种口服特异性替代补体通路因子B抑制剂，能够高效抑制补体替代通路中因子B，是治疗IgA肾病的创新疗法。
关键观点3: Fabhalta在临床试验中表现出积极结果
随机双盲、含安慰剂对照的3期临床试验APPLAUSE-IgAN的结果积极，显示Fabhalta能显著降低蛋白尿水平。
关键观点4: Fabhalta的安全性良好
研究表明，Fabhalta的安全性与耐受性良好，不会影响其他补体通路介导的对微生物入侵的免疫反应，降低患者受到感染的风险。
关键观点5: Fabhalta具有治疗多种适应症的潜力
除了IgA肾病，Fabhalta还在治疗阵发性夜间血红蛋白尿症、C3肾小球病等适应症方面展现出潜力。诺华公司正在开展多项临床试验，评估其治疗其他适应症如狼疮性肾炎、免疫复合物介导的肾小球肾炎等的疗效。
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▎药明 康德内容团队编辑 今日，美国FDA官网显示， FDA已经批准诺华（Novartis）公司的潜在重磅疗法Fabhalta（iptacopan）扩展适应症，用于降低成人IgA肾病（IgAN）患者的蛋白尿水平 ，这些患者有疾病迅速进展的风险。诺华此前的新闻稿表示， Fabhalta是 首个针对替代补体通路的IgAN疗法 。 这一批准主要基于随机双盲，含安慰剂对照的3期临床试验APPLAUSE-IgAN的积极结果。这项试验在518名成人原发性IgAN患者中评估Fabhalta的疗效和安全性。该研究的两个主要终点分别为患者24小时尿蛋白与肌酐比率（UPCR）和24个月内估计的肾小球滤过率（eGFR）斜率。 此前发布的中期分析数据显示， 与接受安慰剂和支持性治疗的患者相比，Fabhalta治疗组患者在接受治疗9个月后蛋白尿减少38.3%（p < 0.0001），达到试验主要终点。 该试验的另一项主要终点是通过测量24个月内年度eGFR
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