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引言 朊病毒疾病（Prion Disease）是一种罕见但致命的神经退行性疾病，其特征是由于朊病毒蛋白（Prion Protein, PrP）的异常折叠，导致神经细胞损伤和脑功能的逐步衰退。尽管这种疾病包括多种亚型，例如克雅氏病（Creutzfeldt–Jakob Disease, CJD）、格斯特曼-施特劳斯勒-申克病（Gerstmann–Sträussler–Scheinker Syndrome, GSS）和致死性家族性失眠症（Fatal Familial Insomnia, FFI），它们均具有极高的致死率，目前尚无有效治疗手段。这一令人痛心的现实使得研究人员不断探索如何阻止或延缓疾病的进展。 近年来，随着基因编辑技术的飞速发展，研究人员开始探索通过改变基因组来阻止朊病毒蛋白的异常累积。基因敲除的研究表明，缺乏朊病毒蛋白的小鼠对朊病毒感染具有完全的抗性，而人携带某些天然缺失突变（例如PRNP R37X变异）也未表现出任何病理特征，这为通过
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