Biogen/Ionis“渐冻症”反义寡核苷酸新药在中国获批上市！

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2024年10月8日 ，渤健中国宣布， 中国国家药品监督管理局附条件批准 托夫生注射液 （ 商品名：凯盛迪™） 用于治疗携带超氧化物歧化酶1 （SOD1） 基因突变的肌萎缩侧索硬化 （ALS） 成人患者 。 此次获批， 使凯盛迪™成为 中国首个 获批的ALS精准治疗药物， 标志着我国正式迈入ALS治疗的新时代 。 这也是渤健在上市了多个神经科学领域的重磅药物之后，又在攻克ALS这个世界难题的道路上创造的一个重要里程碑，为ALS患者带来了全新的希望。 来源：NMPA官网 ALS 是一种罕见病，中国ALS的患病率约为十万分之三，由于我国人口基数庞大，ALS患者并不罕见。ALS是运动神经元病中最常见的一种类型，疾病通常会导致患者大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞逐渐死亡，从而引起全身与自主运动相关的肌肉无力和萎缩，最终，患者往往因吞咽困难、呼吸肌无力 ………………………………