基于QbD理念的干细胞治疗产品工艺开发案例

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我国的干细胞药物研发已迎来黄金时代，截至 2024 年 5 月初，我国已有 59 家企业，共计 114 款干细胞药物临床试验申请获得受理，其中 50 家企业，共计 91 款产品获得临床试验默示许可。 干细胞产品，由于其“活”的药品属性，其 CMC 开发难点较多，也是其成药最核心的挑战。基于此，在 ICH-Q8 中最先提出质量源于设计（ Quality by Design ， QbD ）这一理念，这一系统的研发方法，在基于可靠的科学和质量风险管理基础之上，从预先确定的产品目标出发，强调对产品和工艺的理解以及工艺控制。 ICH-Q8 强调，药品质量是通过设计所赋予的。区别于事后控制的质量源于检验（ Quality by Testing ， QbT ），和事中控制的质量源于生产（ Quality by production ， QbP ）。 QbD 可分为以下 6 个关键步骤。 1、 预先设定目标产品质量概况（ Quality Target Product Profile ， QTPP ）； ………………………………