从眼科视角透视基因治疗临床试验扩大规模的挑战

文章预览

因基因疗法的出现彻底改变了治疗罕见病的方法，为以前很少或没有治疗选择的患者带来了希望。然而，除了激动兴奋之外，仍面临着扩大这些复杂试验规模的挑战。成功扩展基因治疗试验不仅需要对科学的深刻理解，还需要缜密的物流规划、与专业中心的合作以及管理未来生产需求的远见卓识。 以下关于扩大罕见病基因治疗试验规模的见解，可以为有效应对这些挑战提供一些思路： 基因治疗试验的复杂性 基因治疗试验，特别是针对罕见病的基因治疗试验，呈现出传统药物试验通常不会面临的独特复杂性。一个重大挑战是患者的异质性 —— 单个疾病类别中可能存在多个突变，并且患者通常具有不同的疾病进展。这种可变性会影响患者对治疗的反应，使安全性评估复杂化，尤其是在考虑剂量毒性的早期试验中。 除了异质性之外，疾病的致病性和 ………………………………