突破性小分子疗法递新药申请，治疗这种肥胖患者

▎药明康德内容团队编辑Soleno Therapeutics今天宣布已向美国FDA提交了一份新药申请（NDA），寻求批准其在研疗法DCCR缓释片用于治疗4岁及以上经基因检测确认的Prader-Willi综合征（PWS）患者的暴食症。DCCR是一款二氮嗪胆碱（diazoxide choline）缓释片剂，已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和快速通道资格，并在美国和欧盟获得孤儿药资格。Soleno公司表示已申请授予这项NDA优先审评资格。PWS的标志性症状是暴食症，即一种长期且危及生命的强烈、持久的饥饿感、对食物的极度关注、极端的食物寻找和食物摄入的欲望，这极大地降低了PWS患者及其家庭的生活质量。暴食症可能导致显著的死亡率（例如胃破裂、窒息、因寻找食物行为导致的意外死亡）和长期共病，如糖尿病、肥胖和心血管疾病。DCCR是一种含有二氮嗪胆碱的创新专有缓释剂型，每日口服一次。 ………………………………