Nature：一篇6000字「RNAi疗法」报告

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RNA干扰(RNAi)疗法 的发展始于1998年发表在Nature杂志上的一篇题为“Potent and specific genetic interference by double-stranded RNA in Caenorhabditis elegans”重要论文。Andrew Fire、Craig C. Mello等科学家发现，使用长双链RNA (dsRNA)能够沉默秀丽隐杆线虫中特定基因的表达。 在该研究的基础上，Thomas Tuschl等在2001年发表的另一篇Nature论文中揭示，使用 小干扰RNA (small-interfering RNAs, siRNA s)在哺乳动物细胞中实现了序列特异性RNAi，且不会诱导使用长双链RNA (dsRNA)引发的免疫反应。基于这些重要发现，siRNA在科研及治疗领域的应用开始发展。 来源：Nature Biotechnology 与单链反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides，ASO)不同，siRNA是短的双链RNA (dsRNA)，由一条与靶RNA具有相同序列的正义链，及一条互补引导(反义)链组成。在被细胞摄取后，siRNA与 RNA诱导沉默复合物 （ RISC ， 一个由AGO2内切酶、 ………………………………