中国罕见病临床研究现状的分析与思考

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摘要   罕见病多为遗传性疾病且常在儿童期发病，具有病情严重、诊治困难、诊疗同质性差等特点。罕见病临床研究有助于提高我国罕见病诊疗能力，推动罕见病医学发展。我国对罕见病的临床研究起步较晚，目前暂无成熟完善的罕见病临床研究体系。该文通过分析我国罕见病临床研究的现状，梳理目前存在的问题及研究难点，提出我国罕见病临床研究体系的建设思路和关键举措，旨在为我国罕见病临床研究体系建设提供意见及建议。 _ 正文 _ 罕见病是指一类发病率或患病率很低的疾病，多为遗传性疾病且常在儿童期发病，具有病情严重、诊治困难、医疗耗费高昂、诊疗同质性差等特。由于不同国家经济水平、疾病流行病学特征不同，全球范围内尚未就罕见病的定义达成共识。据估计，全世界有近万种罕见病，中国有超2000万罕见病患者。《中国 ………………………………