广州健康院团队发现Cas9蛋白在体内基因编辑中的新安全隐患

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近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学/王可品课题组在Signal Transduction and Targeted Therapy杂志上发表了题为In vivo evaluation of guide-free Cas9-induced safety risks in a pig model的研究论文。该研究发现，Cas9蛋白本身在猪体内持续性表达会导致体内基因组损伤、转录组稳态改变和全基因组突变增加，从而引发安全风险。 猪体内单独表达Cas9蛋白引发的安全性风险示意图 CRISPR/Cas9系统由Cas9蛋白和单链导向RNA（sgRNA）组成，因其强大的基因组改造能力而备受关注。CRISPR/Cas9系统已被广泛应用于基因功能研究、人类疾病模型构建、作物和家畜生产性能改良等。此外，CRISPR/Cas9介导的基因治疗已被应用于治疗各种遗传性疾病或其他难治性疾病的临床试验中，特别是首款CRISPR/Cas9基因治疗药物的批准上市，标志着CRISPR/Cas9技术已经跨越实验室的门槛，正式步入临床 ………………………………