11亿美元收购获得，诺和诺德小分子疗法获临床概念验证

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▎药明 康德内容团队编辑 日前，美国血液学会（ASH）公布了2024年会上部分研究的摘要。其中， 诺和诺德（Novo Nordisk）公司开发的在研疗法etavopivat在2期临床试验中，将镰刀型细胞贫血症（SCD）患者的血管阻塞危机（VOC）发生率减少近50%。 ClinicalTrials.gov的信息显示，这一小分子口服疗法的3期临床试验预计在今年年底启动。 Etavopivat是一款一天一次的选择性丙酮酸激酶-R（PKR）激动剂。它可通过激活红细胞内天然的PKR进而降低红细胞内无氧糖酵解产物2,3-DPG的含量，使细胞能够携带更多氧气、增加腺苷三磷酸（ATP）产量并减少溶血与镰状细胞的产生。 诺和诺德在2022年斥资约11亿美元 收购 了Forma Therapeutics公司，囊获这款疗法。 摘要公布的2期临床试验结果显示，60名SCD患者接受了低剂量（200 mg）、高剂量（400 mg）etavopivat，或安慰剂的治疗。 在意向治疗 ………………………………