诺华两百万美元一针AAV基因疗法III期临床成功，针对2-18岁SMA患者

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点击图片免费报名  2025   IBI EXPO 2025年1月2日 医麦客新闻 eMedClub News 近日，诺华宣布一项 III 期随机、双盲、假对照 STEER 研究达到主要终点。该研究旨在评估 一次性鞘内注射 Onasemnogene abeparvovec  (OAV101 IT) 对未经治疗的 2 型 SMA 患者（年龄 2 至 18 岁，能够坐立但从未独立行走） 的临床疗效、安全性和耐受性。新闻稿指出，这是 首个在 两岁及以上未接受治疗的 SMA 患者 中具有临床获益的试验性基因疗法。 2025（第三届）生物创新药产业大会 预报名开启 向上滑动查看日程 研究结果显示，相较于对照组，接受鞘内注射 Onasemnogene abeparvovec 治疗的 SMA 患者的 Hammersmith 运动功能量表扩展 版（HFMSE） 总分较基线有所增加 ，这表明 SMA 患者的运动功能得到改善。详细数据将在 2025 年即将举行的医学会议上公布。 在安全性方面，Onasemnogene abeparvovec 的安全性良 ………………………………