病毒载体和基因治疗之新兴生物工艺平台

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分子生物学的最新进展正在加速基因组测序来支撑精确医学。这种进展是将基因和基因修饰细胞治疗定位在当前满足患者医疗需求的革命性的尖端技术--并且是可以和单克隆抗体MAb相抗衡的重要新型治疗方法。然而，尽管基因和基因修饰的细胞疗法在临床试验中取得了巨大进展，但生物工艺群体正在努力奋斗，扩大其生产能力，以满足日益增长的需求，这也包括目前按药品生产质量管理规范CGMP进行生产的病毒载体。 在此，我们回顾基因治疗生物产品的基础科学，并评估关键的新兴生物工艺的机会和挑战。叙述病毒载体上游和下游生物工艺策略与其他治疗平台如嵌合抗原受体CAR-T细胞和诱导多能干细胞iPSCs的策略之间存在相互关系。 基础科学概述 基因和基因修饰 ………………………………