警报！基因剪刀存在新安全隐患

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文 ｜ 《中国科学报》 记者 朱汉斌 中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学和王可品团队研究发现，Cas9蛋白本身在猪体内持续性表达会导致体内基因组损伤、转录组稳态改变和全基因组突变增加，从而引发安全风险。相关成果近日发表于《信号转导与靶向治疗》。 CRISPR/Cas9系统是原核生物的一种天然免疫系统，由Cas9蛋白和单链导向RNA组成，具有强大的基因组改造能力。CRISPR/Cas9系统已被广泛应用于基因功能研究、人类疾病模型构建、作物和家畜生产性能改良等。此外，CRISPR/Cas9介导的基因治疗已被应用于治疗各种遗传性疾病或其他难治性疾病的临床试验中。目前，对Cas9蛋白本身导致的安全性风险的评估仅限于体外细胞实验研究，而对于在体基因治疗，急需在体评估Cas9蛋白导致的安全性风险。  猪在器官大小、解剖结构、生理代谢、免 ………………………………