有望一次性治愈遗传疾病，Intellia公司体内基因编辑疗法3期临床启动

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点击图片免费报名  2025   IBI EXPO 2024年10月9日 医麦客新闻 eMedClub News 当地时间10月7日，Intellia公司的LNP-mRNA体内基因编辑疗法 NTLA-2002 的3期临床试验HEALO正式启动。这是一项针对遗传性血管性水肿（HAE）治疗的全球关键3期研究，旨在评估NTLA-2002在60例I型或II型成人HAE患者中的疗效和安全性。 NTLA-2002是一种在研的体内基因编辑疗法，通过脂质纳米颗粒（LNP）以mRNA形式递送CRISPR-Cas9基因编辑系统，靶向敲除肽释放酶B1( KLKB1 )基因，从而永久性抑制激肽释放酶的产生，进而抑制缓激肽的产生，达到预防HAE发作的目的。 ▲NTLA-2002作用机制图 （图片来 源：Intellia官网 ） 2025（第三届）生物创新药产业大会 预报名开启 HAE是一种罕见的遗传性疾病，其特征是身体各个器官和组织中会出现严重、反复和不可预测的炎症发作，给患者带来极大的痛苦和生命威胁。现 ………………………………