RNA靶向药物的生产工艺优化策略

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RNA靶向药物是与小分子药物、抗体药物完全不同的全新药物类别，一方面可以针对细胞内的mRNA、ncRNA等，通过基因沉默抑制靶蛋白的表达从而实现治疗疾病的目的；另外一方面，也可基于mRNA开发新一代疫苗以及蛋白替代疗法， RNA靶向药物无疑是生物制药创新的战略性前沿领域 ，其未来潜在应用场景广阔，而mRNA产业化的生产工艺技术对mRNA的广泛应用以及产业化尤为重要。基于此， 本文将着重梳理RNA靶向药物的生产工艺优化策略。 稳定性化学修饰提升药物安全性与效力 对于RNA靶向药物而言，化学修饰（除了组织靶向配体）主要有两个基本功能：首先，化学修饰可通过减弱细胞内源性免疫传感器对dsRNA的免疫反应，大幅提高药物的安全性；其次，通过增强RNA药物抵抗内源性内切酶和外切酶降解的能力，大幅提升药物疗效； 针对siRNA药物，化学修饰还 ………………………………