千亿寡核苷酸药物市场之争

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寡核苷酸药物是由短核苷酸序列组成的治疗药物，大致可以分为ASO、siRNA、miRNA、saRNA和aptamer等。 目前，有多款寡核苷酸药物成功上市，ASO是获批最多的药物类型。在中国上市的两款寡核苷酸药物是ASO药物诺西那生和siRNA药物英克司兰。 中国尚未有自主研发的寡核苷酸药物上市获批，但国内药企正积极布局该领域。 01 上市和在研情况 药智数据显示，不算3款已退市的药物，截至2024年8月已有17款寡核苷酸药物获批上市，其中ASO药物是目前获批最多的药物类型。 表1 全球已上市的寡核苷酸治疗药物概览 数据来源：药智数据，药智咨询整理 目前国内上市的两款寡核苷酸药物分别为Ionis/Bioge的诺西那生和Alnylam/诺华的英克司兰，分别用于治疗脊髓性肌肉萎缩症和高胆固醇血症，分别于2019和2023年在国内获批上市。 与全球相比，国内企业目前还暂无获批上市 ………………………………