国内首款！信念医药AAV基因治疗申请上市

主要观点总结

信念医药研发的BBM-H901注射液用于治疗血友病B的新药上市申请获得国家药品监督管理局（NMPA）受理。BBM-H901是国内首款申请上市的AAV基因治疗药物，有望成为中国首款商业化的AAV基因治疗。该药物通过静脉给药将FIX基因导入患者体内，提高凝血因子水平，达到长期治疗效果。BBM-H901从注册临床试验到新药上市申请仅用了3年时间，且已顺利完成所有受试者给药后的52周访视。信念医药已开始为其商业化积极准备，与武田中国达成合作，并由其全资子公司负责生产。虽然未来可能存在竞争，但BBM-H901若顺利获批，将有望独占国内血友病B基因治疗市场。不过，作为一种基因治疗产品，BBM-H901的价格可能较高。

关键观点总结

关键观点1: BBM-H901成为首款申请上市的AAV基因治疗药物

BBM-H901是由信念医药自主研发和生产的治疗血友病B的AAV基因药物。其新药上市申请已获得NMPA受理，有望成为中国首款商业化的同类药物。

关键观点2: BBM-H901的临床研究进展顺利

该药物从注册临床试验到新药上市申请仅用了3年时间，且已顺利完成所有受试者给药后的52周访视。信念医药已开始为其商业化积极准备，包括与武田中国合作，并由其全资子公司负责生产。

关键观点3: 血友病B的基因治疗市场潜力巨大

虽然未来可能存在竞争，但BBM-H901若顺利获批，将有望独占国内血友病B基因治疗市场。然而，作为一种基因治疗产品，其价格可能较高。

文章预览

2024年7月24日，根据信念医药官微消息，国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请（NDA）。 BBM-H901是由信念医药自主研发和生产的AAV基因治疗药物，被开发用于治疗血友病B。信念医药由著名基因治疗行业领军人物肖啸教授于2016年9月创立。 值得注意的是，BBM-H901是国内首款申请上市的AAV基因治疗。意味着BBM-H901将有望成为中国首款商业化的AAV基因治疗，为血友病B患者带来新的治疗选择，也为国内的基因治疗公司提供商业化参考道路。 从IND到NDA BBM-H901采用信念医药自主研发的亲肝脏性AAV衣壳为载体，携带优化人凝血因子Ⅸ（FIX）基因表达盒，通过静脉给药将FIX基因导入血友病B患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的治疗及预防出血效果。 BBM-H901是 ………………………………