定价320万美元，首款DMD基因疗法获FDA完全批准！

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今天，Sarepta Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准扩大杜氏肌营养不良（ Duchenne Muscular Dystrophy， DMD ）基因治疗药物ELEVIDYS（SRP‑9001）适应症范围，允许用于治疗4岁及以上的DMD患者（ 前提是患者必须有确认的DMD基因突变 ），对于 有行走能力的DMD患者，FDA给予了“传统”批准；而对于无行走能力的患者，则给予了加速批准。此外，ELEVIDYS对携带DMD基因第8和/或第9外显子缺失的患者禁用。 据悉，该药物定价为 320万美元。 Sarepta Therapeutics总裁兼首席执行官Doug Ingram表示，ELEVIDYS适应症的扩展是杜氏肌肉营养不良疗法上的一个重要时刻，也是基因疗法前景和科学胜利的标志。他特别感谢了Jerry Mendell博士和Louise Rodino-Klapac博士长达20年的不懈努力，以及FDA遵循科学证据加速向等待的患者提供治疗的决心。 Jerry Mendell博士（ELEVIDYS的共同发 ………………………………