中美瑞康小核酸新药获FDA儿科罕见病药物资格

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▎药明康德内容团队报道 7月25日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的 小激活RNA （saRNA）药物 RAG-18获得美国FDA的 儿科罕见病药物资格（RPDD） 。RAG-18是一种创新型治疗策略，正在开发用于治疗由任何 DMD 基因突变引起的 杜氏肌营养不良（DMD）和贝氏肌营养不良（BMD） 。 RNA激活（RNAa）技术利用靶向基因启动子区域的双链RNA来激活基因表达，以恢复治疗性蛋白的水平。RNA激活技术在开发治疗性药物方面具有广阔的应用前景，包括肿瘤、遗传性疾病、慢性疾病、代谢性疾病、心脑血管疾病等。中美瑞康致力于开发突破性小核酸药物，并基于RNA激活技术建立了多款小核酸药物管线。公开资料显示， 中美瑞康已经有2款创新小核酸药物处于临床开发阶段，分别为小激活RNA（saRNA） 药物 RAG-01 以及双链小干扰RNA药物 RAG-17 。 RAG-18是 中美瑞康开发 ………………………………