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2024-11-27 BiorRxiv预印本速读【Bioengineering】

Biorxiv速览  · 公众号  ·  · 2024-11-28 22:39
    

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本文内容为生成式AI对文章进行总结后得到,版权归原文作者所有。总结内容可靠性无保障,请仔细鉴别并以原文为准。 Engineered CRISPR-Base Editors as a Permanent Treatment for Familial Dysautonomia Yun, S.; Chekuri, A.; et.al., Christiano R. R. Alves* Massachusetts General Hospital https://doi.org/10.1101/2024.11.27.625322 来自马萨诸塞州总医院的研究团队在这篇文章中提出了一种利用CRISPR基础编辑器(BE)治疗家族性自主神经失调(FD)的新方法。该研究通过Cas9变体和多种gRNA筛选,优化了一种BE组合,在携带ELP1 T-to-C突变的HEK293T细胞中实现了高达70%的靶向编辑。这种编辑水平足以挽救超过50%的ELP1转录本,并精确包含外显子20。此外,研究团队还优化了一种工程化的双重intein切割系统,以将这些构建体递送到体内。他们使用腺相关病毒(AAV)载体包装这些新型构建体,并在iPSC衍生的交感神经 ………………………………

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