主要观点总结
本文介绍了CRISPR-Cas13系统是一种新型基因编辑技术，在多个领域有广泛应用。文章重点介绍了浙江大学杭州国际科创中心姚远团队在CRISPR-Cas13系统的研究，包括对极小型Cas13蛋白的发现、工程化改造以及RNA编辑工具包的开发。此研究对基因治疗与合成生物学调控具有重要意义。
关键观点总结
关键观点1: CRISPR-Cas13系统介绍及其应用领域
CRISPR-Cas13系统是一种靶向RNA切割的基因编辑技术，已应用于RNA敲降、碱基编辑、RNA修饰、活细胞RNA示踪和核酸检测等领域。
关键观点2: 多个Cas13蛋白家族的报道
目前已有多个Cas13蛋白家族被报道，包括Cas13a、Cas13b、Cas13c等，利用RNA单碱基编辑技术对突变碱基进行修复是RNA编辑的有力手段。
关键观点3: 极小型Cas13蛋白的挖掘
浙江大学杭州国际科创中心姚远团队通过智能挖掘算法发现极小型Cas13j蛋白，是迄今已报道的自然界最小的CRISPR-Cas13系统。挖掘过程基于Cas13蛋白靶向RNA切割的RxxxxH功能基序。
关键观点4: 工程化改造的eChiCas13j蛋白
研究人员以ChiCas13j为骨架，开发出了一系列高活性eChiCas13j工程化改造蛋白，并将ChiCas13j蛋白大小缩小至已知的极小型的水平。
关键观点5: RNA单碱基编辑器工具包的开发与应用
研究人员开发出高效的极小型RNA单碱基编辑器工具包，成功应用于小鼠体内的C > U RNA编辑，对开发基因治疗手段与合成生物学调控手段具有重要意义。
文章预览
CRISPR-Cas13系统是一类靶向RNA切割的新型基因编辑技术，已在RNA敲降、碱基编辑、RNA修饰、活细胞RNA示踪以及核酸检测等多个领域展现出广泛的应用潜力。目前已有多个Cas13蛋白家族被相继报道 【1-7】 ，包括Cas13a, Cas13b, Cas13c, Cas13d, Cas13X/Y (Cas13bt) , Cas13g-i与Cas13an。利用RNA单碱基编辑技术 （由失去切割活性的dCas13蛋白与ADAR2脱氨酶组成） ，对突变的碱基进行修复是RNA编辑的有力手段，可以潜在应用于医学领域遗传疾病治疗和合成生物学的细胞工厂调控等应用方向。目前，Cas13蛋白融合ADAR2脱氨酶构建的RNA编辑器处于单个AAV的包装极限，无法再融合其他功能蛋白。因此，极小型的Cas13蛋白的挖掘可以为这一瓶颈提供新的解决方案。 数据驱动的蛋白酶挖掘可以利用物种资源的多样性进行“新蛋白”的挖掘，浙江大学杭州国际科创中心 姚远 团队采用BT-IT融合
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