基因疗法在治疗儿童遗传性听力损失方面取得突破

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再生元、Akouos和麻省眼耳医院正在测试能够逆转遗传性蛋白缺乏以恢复听力的治疗方法，早期结果令人鼓舞。 今年早些时候，再生元透露其基因疗法DB-OTO在两名患有严重遗传性耳聋的儿童中引发了“戏剧性”的听力改善，为一个曾经贫瘠的领域带来了兴奋。再生元并不孤单。 礼来子公司Akouos正在测试其AK-OTOF基因疗法，该研究对所有年龄段的儿童开放，包括新生儿。早期结果一直积极，一名11岁的患者在治疗耳中从严重的耳聋转变为轻度至中度听力损失。 A child cups their ear/  Taylor Tieden for  BioSpace 与此同时，上海复旦大学和麻省眼耳医院的研究人员用他们的AAV1-hOTOF疗法治疗了6名3至11岁的遗传性听力损失儿童。遗传工程与生物技术新闻报道称，五名儿童恢复了双耳听力，能够识别声音并获得语言能力，其中两名能够欣赏音乐。 虽然这些治疗各有特点 ………………………………