基因治疗载体相关的心肌炎

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摘要: 基因治疗是一种通过引入功能性基因或直接基因组编辑来纠正遗传异常的技术。腺相关病毒（AAV）介导的基因替代在治疗遗传性心肌病的靶向治疗中显示出前景，并且是临床试验中最常用的方法。然而，宿主对病毒和基因产物的免疫反应带来了传递和安全挑战。本综述探讨了基于AAV的基因治疗的免疫反应，它们潜在的毒性效应，特别关注心肌炎，以及基因治疗的未来方向。 1.引言 遗传性心肌病是一组遗传和表型多样的疾病，对所有年龄段的发病率和死亡率有显著贡献。历史上，心肌病的治疗重点在于治疗心力衰竭的神经激素反应，而不是治疗根本原因。最近，已经开发出针对特定疾病的治疗，如心脏淀粉样变性和肥厚型心肌病的特定治疗。使用基因治疗的基因型导向治疗提供了治疗遗传性心肌病根本原因的希望。本综述旨在讨论基因治疗的 ………………………………