Nature Biotechnology | 脂肪肝患者的福音：精准选择AAV载体实现个性化基因治疗

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引言 基因治疗为许多遗传性疾病提供了治愈的希望。肝脏作为人体重要的代谢器官，一直是基因治疗研究的重点之一。肝脏基因治疗不仅可以治疗许多与肝脏相关的遗传性疾病，如血友病和高氨血症等，而且具有极大的临床应用潜力。然而，尽管腺相关病毒（AAV，Adeno-Associated Virus）载体已在临床中应用广泛，尤其在血友病的治疗中取得了显著成果，但不同AAV载体在肝脏中的转导效率和特异性却存在着显著差异。更重要的是，肝脏疾病的不同病理状态，特别是脂肪肝（steatosis）的存在，可能对基因治疗的效果产生重要影响，这一问题长期未能得到有效解决。 近年来，随着技术的发展，研究者们逐步认识到脂肪肝的普遍性以及它对肝脏细胞功能的影响。脂肪肝不仅是全球最常见的慢性肝病之一，而且它的发生与多种疾病密切相关，如代谢综合症、糖 ………………………………