这家老牌基因治疗公司全线停止AAV

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近日，在BioMarin向美国证券交易委员会（SEC）提交的一份文件中，宣布了一项裁员225人的计划。本次裁员是BioMarin公司今年内宣布的第二次裁员计划。 该裁员计划是为了配合BioMarin公司的组织结构重组、 AAV血友病基因治疗Roctavian的战略更新、和另一款AAV管线BMN 293的终止。 全线停止AAV BioMarin是一家老牌的基因治疗公司，AAV基因治疗曾是BioMarin最投入的领域。然而，现在BioMarin的研发管线内已经找不到AAV项目的身影了。 这是由于Roctavian的“商业失败”，使得BioMarin公司血本无归，下定决心进行转型，放弃AAV之路。 2024年4月，BioMarin公司的第一季度（2024Q1）业绩报告中，停止了两款AAV基因治疗BMN 331 (遗传性血管性水肿) 和BMN 365 (PKP2致心律失常性心肌病) ，管线内仅剩下最后一款AAV基因治疗BMN 293 (肥厚型心肌病) 。 然后在2024年8月发布的2024Q2业绩报告中，BioMa ………………………………