首个！Ionis新药获FDA批准上市！每月一针，持久降血脂

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当地时间2024年12月19日，小核酸龙头Ionis Pharmaceuticals （ Ionis ） 发布公告，宣布FDA已经正式批准其自主研发的"first-in-class"反义寡核苷酸 （ASO） 疗法Tryngolza （olezarsen） 上市，用于作为饮食控制的辅助治疗，以降低家族性乳糜微粒血症综合征 （FCS） 成人患者的甘油三酯 （TG） 。 图片来源：Ionis Pharmaceuticals FCS也 被 称 为 Ⅰ 型 原 发 性 高 脂 蛋 白 血 症 (T1HLP ) / 脂 蛋 白 脂 肪 酶 缺 乏 症 (LPLD) ， 是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病，最早于 1932 年由 Bürger 和 Grütz 提出，可导致可能危及生命的急性胰腺炎 （AP）。 据悉， Tryngolza 是有史以来首个获得FDA批准的FCS治疗方法。 Tryngolza 当与适当的饮食 （每天摄入的脂肪含量≤20g） 一起使用时，可显著降低成人FCS患者的TG水平，并提供具有临床意义的AP事件减少。其使用频率为每月一次自动注射器给药 ………………………………