主要观点总结
这篇文章主要介绍了小核酸药物的发展状况和市场前景。文章提到了小核酸药物成为MNC挖掘的新金矿，已经站在了应用爆发的转折点上。文章还提到了小核酸药物的研究进展、市场规模、竞争格局以及主要企业的战略分析。
关键观点总结
关键观点1: 小核酸药物的发展状况
文章指出小核酸药物已经经历了四十多年的发展，突破了成药瓶颈，并进入多个疾病领域。当前，小核酸药物正在成为国产创新药的下一个爆点。
关键观点2: 小核酸药物的市场前景
据弗若斯特沙利文统计，小核酸药物全球市场规模从2016年的0.01亿美元增长至2022年的近38亿美元，复合增长率达295%，预计2024年全球市场规模将达到86亿美元。小核酸药物具有巨大的市场前景。
关键观点3: 小核酸药物的研发动态和市场趋势
文章提到小核酸药物的研发动态和竞争格局，包括全球已经有17款小核酸药物获批上市，另有多个项目处于不同开发阶段。同时，文章还分析了小核酸药物行业的产业链结构、市场需求和政策法规等关键因素。
关键观点4: 小核酸药物的特点和优势
小核酸药物聚焦于RNA层面，并不会改变患者的原有基因组，因此更加安全。同时，RNA编码序列有一定的规律性，小核酸药物有望在一次又一次的迭代中取得更大的进展。
文章预览
继 ADC 后，小核酸药物成为 MNC 挖掘的新金矿。 2024年10月7日，2024年诺贝尔生理学或医学奖授予两名美国科学家维克托·安布罗斯和加里·鲁夫坎，以表彰他们发现了微小核糖核酸(microRNA)及其在转录后基因调控中的作用。miRNA 的研究是分子生物学和基因调控领域的热点之一,在疾病诊断、治疗以及新药开发中具有较大潜力。 当前小核酸药物已然来到商业爆发的前夜。经过四十多年的发展，以核酸化学修饰技术和以 Galnac-偶联为代表的递送技术的突破，让小核酸药物已突破成药瓶颈，发展逐步成熟并进入多个疾病领域。随着在药物递送技术上有更多突破，小核酸药物站在了应用爆发的转折点上。 截至2024年10月13日，全球已经有17 款小核酸药物获批上市(包括 siRNA 和 AS0 药物)，另有5 款处于上市审批阶段，24 款处于I11期临床阶段，研发热度相对较高。 小核
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