阿尔茨海默病治疗新方向！《自然》子刊：直接跳过“毒性”基因有特效

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▎药明康德内容团队编辑   许多疾病的发生与异常的基因突变有关，当突变发生在基因外显子区域时，会直接导致基因编码的蛋白序列紊乱，产生的蛋白可能功能失调或造成细胞毒性。通常情况下，科学家会尝试清除或中和掉已经形成的有害蛋白，来减轻疾病严重程度；此外，另一项策略则是直接对出现错误的DNA片段进行编辑和修改，让蛋白编码重回正轨。 来自伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校的Pablo Perez-Pinera教授长期致力于基因编辑相关的研究，但与直接改变错误序列的常规方式不同，他与同事认为 跳过错误的外显子区域或许同样具备治疗潜力 。Perez-Pinera教授用做菜作了一个比喻：当菜谱上出现一个材料错误时，直接按配方做可能会产生奇怪的味道甚至有毒；但如果只是跳过这种材料，食物 最终 只是缺乏了某种风味但仍可食用。 图片来源： 123R ………………………………