引导编辑研究进展及其应用

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摘 要 引导编辑器（prime editor，PE）是继碱基编辑器（base editor，BE）之后新问世的基于CRISPR/Cas（clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPR-associated）系统的基因编辑工具，可以在不造成DNA双链断裂的情况下引入碱基替换、插入和删除。PE因其全面的编辑能力，问世即受到全球学者的广泛关注，然而PE表达盒编码较长（>6 kb）、编辑效率较低等问题也亟待研究人员解决。PE的研究方向与BE有许多相似之处，本文首先梳理了学界对PE本身编辑效率和安全性的探索；然后重点介绍了PE效应蛋白、pegRNA和其他细胞因子三个方面对PE的改进手段，以及为方便PE应用而开发的自动化设计工具；最后梳理了PE在动植物以及基因治疗中的应用。方兴未艾的PE领域尽管还难称完善，但在提高编辑效率和改进安全性等方面已取得了许多重要进展。鉴于Cas9、BE等基因编辑工 ………………………………