2023年FDA批准的First in Class中，这几款新药值得关注！

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2024年1月，美国FDA发布了2023年批准新药报告，一年中CDER批准了55种新药，包含新药申请（NDAs）下的新分子实体（NMEs ） 和生物制剂许可申请 （ BLAs ） 下的新治疗生物制剂。其中，共计20种 （ 36% ） 为first-in-class药物，这些药物具有不同于现有疗法的作用机制。 本文总结了FDA认为一些值得关注的首个新获批案例，以供大家参考。 01 Daybue 药物名称： Daybue （ trofinetide ） 生产商： Acadia Pharmaceuticals 图1.  Trofinetide结构式，来源：药渡数据 2023年3月，FDA批准了 D aybue （ trofinetide，曲非奈肽 ） 可用于治疗两岁及以上的成人和儿童Rett综合征 （ 一种罕见的影响大脑发育的遗传性神经系统疾病 ） 。据不完全统计，目前在研的针对Rett综合征开发的药物不足20种，这意味着 Daybue 将成为了第一个，也是唯一的被批准用于治疗Rett综合征的药物。 Trofinetide（曲非奈 ………………………………