从几近失明，到视力4.1！《柳叶刀》：基因治疗再获突破，有望挽救致盲眼病

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▎药明康德内容团队编辑 近日， 英国伦敦大学学院眼科研究所和英国摩菲眼科医院等研究人员为 一无药可治的眼病 带来了令人振奋的好消息。 英国伦敦大学学院眼科研究所的Michel Michaelides教授表示：“ 针对最具破坏性的儿童致盲性疾病之一，我们首次找到了一种有效疗法，且有望在疾病早期就开始干预，这些孩子治疗后的视力改变令人印象深刻，这也显示出基因治疗正在深刻改变人们的生活 ”。 其中一位接受治疗的患儿Jace的家长分享了治疗经验，Jace的母亲介绍道：“治疗后，Jace兴奋地开始旋转和跳舞，引得护士们集体发笑；几周后，他会对电话和电视有所反应；6个月后，他已经可以在几米开外认出并告诉我们他最喜欢的汽车。对于 仅有光感的孩子来说，入睡是很困难的，但治疗后他可以更容易地睡着了”。 这种疾病与 AIPL1 基因突变有关 ………………………………