【精彩回顾】伊美司他用于LR-MDS人群ESA耐药后输血依赖性贫血的风险获益ODAC会议复盘 | 临床研究大查房监管科学第五期

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整理：肿瘤资讯 来源：肿瘤资讯 2024年3月14日，美国FDA召开了一场ODAC（肿瘤药物咨询委员会）会议，讨论一款同类首创的端粒酶抑制剂伊美司他（imetelstat）对较低危（LR）骨髓增生异常综合征（MDS）患者的疗效问题。召开此次会议的原因为，FDA认为，在伊美司他用于对红细胞生成刺激剂（ESA）耐药的LR-MDS人群的关键性MDS3001 Ⅲ期研究中，虽然结果达到了主要终点8周红细胞输注不依赖（RBC-TI）和关键次要终点24周RBC-TI的统计学目标，然而，在反映疾病改善效应的其他次要终点上，包括红系造血改善（HI-E）、完全缓解（CR）/部分缓解（PR）和总生存（OS）均未观察到有显著改善。 最终，委员会专家以 12票赞成、2票反对 的投票结果，认为对于国际预后评分系统（IPSS）低至中-1风险的MDS成人患者，对ESA无反应或失去反应或不适用时，使用伊美司他治疗输 ………………………………