Nat Commun | 胡家志课题组揭示线粒体DNA稳定及其潜在风险

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近年来，基因编辑技术的迅猛发展为治疗遗传性疾病和癌症等复杂疾病提供了新的可能性。尤其是CRISPR-Cas9等技术的引入，使得对细胞核DNA的编辑变得更加精准和高效。这些技术的应用不仅促进了基础生物学研究的进展，也为新疗法的开发铺平了道路。除细胞核DNA外，哺乳动物细胞基因组还包含成百上千拷贝的线粒体DNA。线粒体DNA也携带着重要的遗传信息，其突变已被证实与多种人类遗传疾病相关，如线粒体肌病和某些神经退行性疾病等。因此，线粒体DNA逐渐成为新型基因编辑工具 （如mitoTALEN和线粒体碱基编辑器DdCBE等） 治疗遗传疾病的重要靶点 【1】 。 在基因编辑的临床应用中，确保安全性和有效性是首要任务。然而，随着研究的深入，科学家们发现基因编辑可能伴随着多种风险与挑战。除了脱靶效应，CRISPR-Cas核酸酶介导的核DNA编辑可能导致 ………………………………