JLR：朱健/刘敏团队报道靶向治疗脂肪肝病的 siRNA 疗法

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代谢功能障碍相关脂肪性肝病（Metabolic dysfunction-associated steatotic liver disease，MASLD）是目前最常见的慢性肝病之一，影响了全球约三分之一的人口。该疾病谱广泛，涵盖了从单纯脂肪变性到代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（Metabolic dysfunction-associated steatohepatitis，MASH）等多种病变。如果不及时干预，MASLD 可能进一步进展为肝硬化、肝功能衰竭，甚至肝癌。然而，迄今为止针对 MASLD 的有效治疗手段仍然十分有限。 2024 年 8 月 24 日，北京大学生命科学学院朱健/刘敏课题组在 Journal of Lipid Research 期刊上在线发表了题为 Therapeutic siRNA targeting PLIN2 ameliorates steatosis, inflammation, and fibrosis in steatotic liver disease models 的封面论文，确认了脂滴表面蛋白 PLIN2 是一个有前景的 MASLD 治疗靶点。研究团队开发了针对 PLIN2 的 GalNAc-siRNA 偶联药物，并在多种 MASLD/MASH 小鼠模型中 ………………………………