癌症持久缓解！潜在“best-in-class”变构小分子获FDA优先审评资格

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▎药明 康德内容团队编辑 SpringWorks Therapeutics今天宣布，美国FDA已接受该公司在研MEK抑制剂mirdametinib的新药申请（NDA），用于治疗神经纤维瘤病1型相关的丛状神经纤维瘤（NF1-PN）的成人和儿童患者，FDA同时授予该申请优先审评资格。该申请的PDUFA目标日期为2025年2月28日。此外，欧洲药品管理局（EMA）也已完成mirdametinib上市许可申请（MAA）的验证。根据新闻稿， mirdametinib有可能成为用以治疗NF1-PN成人患者的首个获批药物，并有望成为儿童NF1-PN患者的“best-in-class”疗法。 递交给美国与欧盟监管单位的上市申请均包含关键2b期ReNeu试验的数据，该试验评估了mirdametinib在2岁及以上NF1-PN患者中的疗效与安全性。 该试验的主要终点是确认客观缓解率（ORR），即通过 核磁共振成像（MRI） 测量并由盲法独立中央审评（BICR）确认的目标肿瘤体积缩减≥20%。 截至202 ………………………………